Лечение генетических заболеваний теперь станет возможным
/ Биология / Здоровье /
Редактор генов CRISPR играет эффективную роль в исправлении мутаций в патологических клетках, выращенных в лаборатории. Использование CRISPR для лечения большинства людей с генетическими заболеваниями устраняет серьезные препятствия: молекулярные ножницы проникают в организм и расщепляют ДНК в тканях там, где это необходимо. Теперь исследователи вводят CRISPR в кровь людей, рожденных со смертельными заболеваниями нервной и сердечной системы, и после чего заметили, что печень этих людей перестала вырабатывать токсичный белок.
Хотя еще слишком рано говорить о том, что лечение CRISPR облегчит симптомы заболевания, известного как «Транстиретиновый амилоидоз», предварительные данные, сообщаемые сегодня, вызывают тревогу по поводу того, что оно может быть разовым, то есть лечением на всю жизнь. «Это удивительные результаты», - говорит эксперт из Университета Пенсильвании. «Это лечение выше всех моих ожиданий.»
Эта работа является этапом разработки методов лечения на основе РНК (мРНК), которые являются естественным руководством для построения белка клетками.
Клиническое исследование CRISPR направлено на деактивацию мутировавшего гена, называемого транстиретином (TTR) в клетках печени, который заставляет белок накапливаться в нервах и сердце и выводить формы белка, которые приводят к боли, онемению и даже сердечным заболеваниям. В результате «Патизиран», сертифицированный препарат, может относительно стабилизировать ситуацию.
В исследовании CRISPR четырем мужчинам и двум женщинам в возрасте от 46 до 64 лет с транстиретиновым амилоидозом вводили липидный фрагмент, содержащий два разных носителя РНК.
Через 28 дней выяснилось, что у трех человек, которым вводили более двух доз, уровень «Патизирана» упал до 81%, а уровни ТТР с 96% до 80%.
«Это может быть первое лечение наследственной инвалидности и опасных для жизни заболеваний», - сказал Дэвид Адамс, который руководил испытаниями «Патизирана». (Этот препарат является своего рода РНК, который временно останавливает выработку ТТР, то есть его необходимо регулярно вводить.)
Пациентам, получающим лечение CRISPR, могут потребоваться месяцы, чтобы увидеть снижение симптомов, но они также сообщили о краткосрочных побочных эффектах лечения.
Со временем могут возникнуть проблемы: CRISPR может привести к раку или другим проблемам.
Но мРНК, покрытая липидами, безопаснее, чем использование вирусов для перенаправления белка в клетки РНК.